Was ist eine klinische Studie?

Klinische Studien sind Forschungsstudien, die testen, wie gut neue medizinische Betrachtungsweisen an Personen funktionieren. Sie testen neue Arzneimittel bezüglich relativer Sicherheit und Effizienz auf eine sehr spezifische Art.

Der Sponsor (normalerweise eine staatliche Gesundheitsagentur oder eine große pharmazeutische Gesellschaft) entwirft zuerst die klinische Studie (das Protokoll), in Koordination mit dem Forschungsteam, das sich auf das Design der klinischen Studie spezialisiert. Das Protokoll wählt die Zielbevölkerung aus, detailliert die Methoden, die durchgeführt werden und gibt an, weshalb jeder Teil notwendig ist.

Dann beurteilt die Ethikkommission die ethische Seite der Durchführung des Protokolls – wiegt die Risiken und potentiellen Nutzen in Einklang mit einem internationalen Qualitätsstandard, der Good Clinical Practice (Gute klinische Praxis, engl. Abkürzung: GCP) heißt. Akzeptiert die Kommission das Protokoll, kann die klinische Studie durchgeführt werden.

Als nächstes rekrutieren klinische Forscher (normalerweise Ärzte in einem Spital) zulässige Freiwillige (einer spezifischen demographischen Gruppe mit einem bestimmten Zustand) und trennen sie in Kontroll- und Testgruppen. Die Testgruppe erhält die experimentelle Behandlung und die Kontrollgruppe erhält sie nicht (erhält ein Placebo oder eine reguläre Behandlung).

Sie verwalten dann die Behandlung unter einer Aufsicht und sammeln die medizinischen Daten (Vitalwerte, Blut/Gewebe-Arzneimittelkonzentrationen, Veränderungen in den Symptomen, Nebenwirkungen und Ausgang). Nach einem vorher definierten Zeitraum endet die Studie und die gesammelten Daten werden dem Sponsoren zugestellt, der die statistische Analyse durchführt und Schlussfolgerungen zieht.

Entwicklung eines neuen Arzneimittels

Bevor ein neues Arzneimittel auf den Markt gelangen kann, geht es durch ein Minimum von 4 Phasen (jede Phase eine klinische Studie mit einem anderen Ziel):

• Pharmakodynamiken und Pharmakokinetiken (Absorption, Distribution, Metabolisation, und Exkretion)
• Sicherheits-Screening (Sicherheit, Dosierungen, Identifizierung von häufigen Nebenwirkungen)
• Wirksamkeit im Gegensatz zu Placebo (Wirksamkeit und weniger häufige Nebenwirkungen)
• Verifizierung der Sicherheit und Wirksamkeit auf einer großen Stichprobe (1,000-3,000; Vergleich mit anderen Arzneimitteln, und Sammlung von zusätzlichen Sicherheitsinformationen).

Die Zahlen steigen auch weiterhin an, aber die Forbes-Analyse von 2013 zeigt, dass große Pharmagesellschaften ungefähr 5 Milliarden USD pro Medikament zahlen und es ungefähr 8 Jahre lang dauert. Zusätzlich bestehen weniger als 10 % die vorklinische Phase und nur ca. 20 % bestehen alle 4 Phasen, die notwendig sind, um auf den Markt zu gelangen.

Der goldene Standard ist der Doppelblind-Placebo kontrollierte, randomisierte klinische Versuch. Der Begriff „randomisiert“ bedeutet, dass Patienten durch Zufall in Kontroll- und Restgruppen zugeteilt sind. „Doppelblind“ bedeutet, dass nur der Sponsor die Wahrheit weiß – weder die klinischen Prüfer noch die Patienten wissen, ob sie eine experimentelle Behandlung oder ein Placebo erhalten haben. Placebo ist eine Substanz, die keine physikalische Aktivität gegen die Krankheit hat, aber kann gewisse Individuen dazu bringen, eine Verbesserung ihrer Krankheit wahrzunehmen (und sehr selten wirklich zu verursachen).

Aus ethischen Gründen, erhält die Kontrollgruppe in vielen Studien anstatt dessen eine reguläre Behandlung. Das verwirrt die Testresultate und benötigt größere Stichprobengrößen (mehr Leute), um eine statistische Bedeutung zu erlangen. Dennoch, jemandem Placebo zu verabreichen bedeutet, den Patienten irreführend ein Medikament zu verweigern, das ihnen helfen könnte. Während es wohl unethisch ist, sind Placebo –klinische Studien während der neuen Medikamentenentwicklung noch immer üblich.

Erfahren Sie mehr mit diesen (Werbe-) Videos von Roche, einer großen multinationalen pharmazeutischen Gesellschaft.

Eine 3,5 minütige Übersicht über klinische Studien. (im Englisch)

Eine 15,5 minütige Übersicht eines typischen Medikamenten-Entwicklungsprozesses. (im Englisch)