Τι είναι μια κλινική δοκιμή;
Οι κλινικές δοκιμές είναι ερευνητικές μελέτες που ελέγχουν πόσο καλά λειτουργούν οι νέες ιατρικές προσεγγίσεις στους ανθρώπους. Δοκιμάζουν νέα φάρμακα για σχετική ασφάλεια και αποτελεσματικότητα με πολύ συγκεκριμένο τρόπο.
Ο χορηγός (συνήθως ένας κυβερνητικός οργανισμός υγείας ή μια μεγάλη φαρμακευτική εταιρεία) σχεδιάζει πρώτα την κλινική δοκιμή (πρωτόκολλο) σε συντονισμό με την ερευνητική ομάδα που ειδικεύεται στο σχεδιασμό κλινικών δοκιμών. Το πρωτόκολλο επιλέγει τον πληθυσμό-στόχο, περιγράφει λεπτομερώς τις μεθόδους που θα διεξαχθούν και γιατί κάθε μέρος είναι απαραίτητο.
Στη συνέχεια, η επιτροπή δεοντολογίας αξιολογεί την ηθική πλευρά της εκτέλεσης του πρωτοκόλλου – σταθμίζοντας τους κινδύνους και τα πιθανά οφέλη σύμφωνα με ένα διεθνές πρότυπο ποιότητας που ονομάζεται Καλή Κλινική Πρακτική (GCP). Εάν η επιτροπή αποδεχθεί το πρωτόκολλο, μπορεί να πραγματοποιηθεί η κλινική δοκιμή.
Στη συνέχεια, οι κλινικοί ερευνητές (συνήθως γιατροί σε ένα νοσοκομείο) προσλαμβάνουν επιλέξιμους εθελοντές (συγκεκριμένα δημογραφικά με μια συγκεκριμένη πάθηση) και τους χωρίζουν σε ομάδες ελέγχου και δοκιμής. Η ομάδα δοκιμής λαμβάνει την πειραματική θεραπεία και ο έλεγχος όχι (λαμβάνει εικονικό φάρμακο ή τακτική θεραπεία).
Στη συνέχεια, χορηγούν τη θεραπεία υπό επίβλεψη και συλλέγουν τα ιατρικά δεδομένα (ζωτικά σημεία, συγκεντρώσεις φαρμάκου στο αίμα/ιστό, αλλαγές στα συμπτώματα, παρενέργειες και έκβαση). Μετά από μια προκαθορισμένη περίοδο, η δοκιμή τελειώνει και τα δεδομένα που συλλέγονται αποστέλλονται στον χορηγό, ο οποίος στη συνέχεια πραγματοποιεί στατιστική ανάλυση και καταλήγει σε συμπεράσματα.
Ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου
Προτού μπει ένα νέο φάρμακο στην αγορά, περνάει από τουλάχιστον 4 φάσεις (κάθε μια κλινική δοκιμή με διαφορετικό στόχο):
- φαρμακοδυναμική και φαρμακοκινητική (απορρόφηση, κατανομή, μεταβολισμός και απέκκριση)
- έλεγχος ασφάλειας (ασφάλεια, δοσολογίες, εντοπισμός κοινών παρενεργειών)
- αποτελεσματικότητα έναντι εικονικού φαρμάκου (αποτελεσματικότητα και λιγότερο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες)
- επαλήθευση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας σε ένα μεγάλο δείγμα (1,000-3,000, σύγκριση με άλλα φάρμακα και συλλογή πρόσθετων πληροφοριών ασφάλειας).
Οι αριθμοί συνεχίζουν να αυξάνονται, αλλά η ανάλυση του Forbes του 2013 δείχνει ότι οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες πληρώνουν περίπου 5 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ ανά φάρμακο και χρειάζονται περίπου 8 χρόνια. Επιπλέον, λιγότερο από το 10% περνούν την προκλινική φάση και μόνο το 20% περίπου περνούν και τις 4 φάσεις που απαιτούνται για να βγουν στην αγορά.
Το χρυσό πρότυπο είναι η διπλή τυφλή ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή. Ο όρος τυχαία σημαίνει ότι οι ασθενείς κατατάσσονται τυχαία σε ομάδες ελέγχου και δοκιμής. Διπλό τυφλό σημαίνει ότι μόνο ο χορηγός γνωρίζει την αλήθεια – ούτε οι κλινικοί ερευνητές ούτε οι ασθενείς γνωρίζουν εάν έχουν λάβει την πειραματική θεραπεία ή το εικονικό φάρμακο. Το εικονικό φάρμακο είναι μια ουσία που δεν έχει σωματική δραστηριότητα κατά της νόσου, αλλά μπορεί να κάνει ορισμένα άτομα να αντιληφθούν (και πολύ σπάνια να προκαλούν στην πραγματικότητα) μια βελτίωση σε μια ιατρική κατάσταση.
Για λόγους δεοντολογίας, σε πολλές μελέτες η ομάδα ελέγχου λαμβάνει τακτική θεραπεία. Αυτό προκαλεί σύγχυση στα αποτελέσματα των δοκιμών, απαιτώντας μεγαλύτερα μεγέθη δειγμάτων (περισσότερα άτομα) για να επιτευχθεί στατιστική σημασία. Ωστόσο, η χορήγηση εικονικού φαρμάκου σημαίνει απατηλή άρνηση στους ασθενείς ενός φαρμάκου που μπορεί να τους βοηθήσει. Αν και είναι αναμφισβήτητα ανήθικο, οι κλινικές δοκιμές εικονικού φαρμάκου εξακολουθούν να είναι κοινές κατά την ανάπτυξη νέων φαρμάκων.
Στις κλινικές δοκιμές, δεν κάνετε την επιλογή.
Μάθετε περισσότερα με αυτά τα (προωθητικά) βίντεο από τη Roche, μια μεγάλη πολυεθνική φαρμακευτική εταιρεία.
Μια επισκόπηση 3.5 λεπτών των κλινικών δοκιμών.
Μια επισκόπηση 15.5 λεπτών της τυπικής διαδικασίας ανάπτυξης φαρμάκων.