Qu'est-ce qu'un essai clinique?
Les essais cliniques sont des études de recherche qui testent l’efficacité des nouvelles approches médicales chez l’homme. Ils testent de manière très spécifique la sécurité et l’efficacité relatives de nouveaux médicaments.
Le promoteur (généralement une agence gouvernementale de santé ou une grande société pharmaceutique) conçoit d'abord l'essai clinique (protocole) en coordination avec l'équipe de recherche spécialisée dans la conception d'essais cliniques. Le protocole sélectionne la population cible, détaille les méthodes qui seront appliquées et pourquoi chaque partie est nécessaire.
Ensuite, le comité d’éthique évalue l’aspect éthique de la mise en œuvre du protocole – en pesant les risques et les avantages potentiels selon une norme de qualité internationale appelée Bonnes Pratiques Cliniques (BPC). Si le comité accepte le protocole, l'essai clinique pourra être réalisé.
Ensuite, les enquêteurs cliniques (généralement des médecins dans un hôpital) recrutent des volontaires éligibles (démographiques spécifiques avec une certaine condition) et les divisent en groupes de contrôle et de test. Le groupe test reçoit le traitement expérimental et le contrôle ne le fait pas (reçoit un placebo ou un traitement régulier).
Ils administrent ensuite le traitement sous supervision et collectent les données médicales (signes vitaux, concentrations de médicament dans le sang/tissus, modifications des symptômes, effets secondaires et résultats). Après une période prédéfinie, l'essai se termine et les données collectées sont envoyées au promoteur, qui effectue ensuite une analyse statistique et tire des conclusions.
Développer un nouveau médicament
Avant qu’un nouveau médicament puisse entrer sur le marché, il passe par un minimum de 4 phases (chacune étant un essai clinique avec un objectif différent) :
- pharmacodynamique et pharmacocinétique (absorption, distribution, métabolisation et excrétion)
- examen de sécurité (sécurité, dosages, identification des effets secondaires courants)
- efficacité par rapport au placebo (efficacité et effets secondaires moins courants)
- vérification de la sécurité et de l'efficacité sur un large échantillon (1,000 3,000 à XNUMX XNUMX ; comparaison avec d'autres médicaments et collecte d'informations supplémentaires sur la sécurité).
Les chiffres ne cessent d’augmenter, mais une analyse Forbes de 2013 montre que les grandes sociétés pharmaceutiques paient environ 5 milliards de dollars par médicament, et cela prend environ 8 ans. De plus, moins de 10 % réussissent la phase préclinique, et seulement 20 % environ réussissent les 4 phases nécessaires à la mise sur le marché.
L’étalon-or est l’essai clinique randomisé en double aveugle contrôlé par placebo. Le terme randomisé signifie que les patients sont répartis par hasard dans les groupes de contrôle et de test. Double aveugle Cela signifie que seul le promoteur connaît la vérité – ni les enquêteurs cliniques ni les patients ne savent s'ils ont reçu le traitement expérimental ou le placebo. Le placebo est une substance qui n'a aucune activité physique contre la maladie, mais qui peut faire percevoir à certaines personnes (et très rarement provoquer réellement) une amélioration d'un état médical.
Pour des raisons éthiques, dans de nombreuses études, le groupe témoin reçoit un traitement régulier. Cela brouille les résultats des tests, nécessitant des échantillons de plus grande taille (plus de personnes) pour atteindre une signification statistique. Cependant, administrer un placebo revient à refuser aux patients un médicament susceptible de les aider. Bien que cela soit sans doute contraire à l’éthique, les essais cliniques avec placebo sont encore courants lors du développement de nouveaux médicaments.
Dans les essais cliniques, vous ne faites pas de choix.
Apprenez-en davantage avec ces vidéos (promotionnelles) de Roche, une grande société pharmaceutique multinationale.
Un aperçu de 3.5 minutes des essais cliniques.
Un aperçu de 15.5 minutes du processus typique de développement d’un médicament.