Mi az a klinikai vizsgálat?

A klinikai vizsgálatok olyan kutatási tanulmányok, amelyek azt tesztelik, hogy az új orvosi megközelítések mennyire működnek az emberekben. Nagyon specifikus módon tesztelik az új gyógyszereket a viszonylagos biztonság és hatékonyság érdekében.

A szponzor (általában egy állami egészségügyi ügynökség vagy egy nagy gyógyszergyártó cég) először a klinikai vizsgálat tervezésére szakosodott kutatócsoporttal együttműködve tervezi meg a klinikai vizsgálatot (protokoll). A protokoll kiválasztja a célpopulációt, részletezi a végrehajtandó módszereket és azt, hogy miért van szükség az egyes részekre.

Ezután az etikai bizottság értékeli a protokoll végrehajtásának etikai oldalát – mérlegeli a kockázatokat és a lehetséges előnyöket a Good Clinical Practice (GCP) nemzetközi minőségi szabvány szerint. Ha a bizottság elfogadja a protokollt, a klinikai vizsgálat elvégezhető.

Ezt követően a klinikai vizsgálók (általában orvosok egy kórházban) alkalmas önkénteseket toboroznak (bizonyos állapotú specifikus demográfiai csoport), és felosztják őket kontroll- és tesztcsoportokra. A tesztcsoport megkapja a kísérleti kezelést, a kontroll pedig nem (placebót vagy rendszeres kezelést).

Ezt követően felügyelet mellett végzik a kezelést, és összegyűjtik az orvosi adatokat (létfontosságú jelek, vér/szöveti gyógyszerkoncentráció, tünetek változása, mellékhatások és kimenetel). Egy előre meghatározott idő elteltével a próba véget ér, és az összegyűjtött adatokat elküldik a megbízónak, aki ezt követően statisztikai elemzést végez és következtetéseket von le.

Új gyógyszer kifejlesztése

Mielőtt egy új gyógyszer piacra kerülhet, legalább 4 fázison megy keresztül (mindegyik klinikai vizsgálat más céllal):

• farmakodinamika és farmakokinetika (felszívódás, eloszlás, metabolizáció és kiválasztódás)
• biztonsági szűrés (biztonság, adagolás, gyakori mellékhatások azonosítása)
• hatékonyság vs. placebo (hatékonyság és kevésbé gyakori mellékhatások)
• a biztonság és a hatékonyság ellenőrzése nagy mintán (1,000-3,000; összehasonlítás más gyógyszerekkel, és további biztonsági információkat gyűjtsön).

A számok folyamatosan növekszenek, de a 2013-as Forbes elemzés szerint a nagy gyógyszergyártók körülbelül 5 milliárd USD-t fizetnek gyógyszerenként, ami körülbelül 8 évig tart. Ezenkívül kevesebb mint 10%-uk megy át a preklinikai fázison, és csak körülbelül 20%-uk megy át mind a 4 fázison, amely szükséges a piacra kerüléshez.

Az arany standard a kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált klinikai vizsgálat. A kifejezés véletlenszerűsített azt jelenti, hogy a betegek véletlenül kerülnek kontroll- és tesztcsoportokba. Dupla vak azt jelenti, hogy csak a szponzor tudja az igazságot – sem a klinikai vizsgálók, sem a betegek nem tudják, hogy kaptak-e kísérleti kezelést vagy placebót. A placebo olyan anyag, amely nem rendelkezik fizikai aktivitással a betegséggel szemben, de bizonyos egyéneknél észlelheti (és nagyon ritkán ténylegesen is okoz) egészségi állapotuk javulását.

Etikai okok miatt sok vizsgálatban a kontrollcsoport rendszeres kezelést kap helyette. Ez összezavarja a teszteredményeket, nagyobb mintaméretekre (több emberre) van szükség a statisztikai szignifikancia eléréséhez. A placebó beadása azonban azt jelenti, hogy megtévesztő módon megtagadjuk a betegektől egy olyan gyógyszert, amely segíthet rajtuk. Bár vitathatatlanul etikátlanok, a placebo klinikai vizsgálatok még mindig gyakoriak az új gyógyszerek fejlesztése során.

A klinikai vizsgálatok során nem Ön dönt.

Tudjon meg többet a Roche, egy nagy multinacionális gyógyszergyártó cég (promóciós) videóiból.

3.5 perces áttekintés a klinikai vizsgálatokról.

15.5 perces áttekintés a tipikus gyógyszerfejlesztési folyamatról.