Che cosa è una sperimentazione clinica?

Gli studi clinici sono studi di ricerca che testano l’efficacia dei nuovi approcci medici sulle persone. Testano i nuovi farmaci per verificarne la sicurezza e l'efficacia in un modo molto specifico.

Lo sponsor (di solito un'agenzia sanitaria governativa o una grande azienda farmaceutica) progetta innanzitutto la sperimentazione clinica (protocollo) in coordinamento con il gruppo di ricerca specializzato nella progettazione della sperimentazione clinica. Il protocollo seleziona la popolazione target, descrive in dettaglio i metodi che verranno condotti e il motivo per cui ciascuna parte è necessaria.

Quindi, il comitato etico valuta il lato etico dell’esecuzione del protocollo, soppesando i rischi e i potenziali benefici secondo uno standard di qualità internazionale chiamato Good Clinical Practice (GCP). Se il comitato accetta il protocollo, la sperimentazione clinica potrà essere eseguita.

Successivamente, gli investigatori clinici (di solito medici in un ospedale) reclutano volontari idonei (dati demografici specifici con una determinata condizione) e li dividono in gruppi di controllo e di test. Il gruppo di prova riceve il trattamento sperimentale e il gruppo di controllo no (riceve placebo o trattamento regolare).

Quindi somministrano il trattamento sotto supervisione e raccolgono i dati medici (segni vitali, concentrazioni di farmaci nel sangue/tessuti, cambiamenti nei sintomi, effetti collaterali ed esito). Dopo un periodo predefinito, la sperimentazione termina e i dati raccolti vengono inviati allo sponsor, che poi esegue l'analisi statistica e giunge alle conclusioni.

Sviluppo di un nuovo farmaco

Prima che un nuovo farmaco possa entrare nel mercato, passa attraverso un minimo di 4 fasi (ciascuna una sperimentazione clinica con un obiettivo diverso):

• farmacodinamica e farmacocinetica (assorbimento, distribuzione, metabolizzazione ed escrezione)
• screening di sicurezza (sicurezza, dosaggi, identificazione degli effetti collaterali comuni)
• efficacia rispetto al placebo (efficacia ed effetti collaterali meno comuni)
• verifica della sicurezza e dell'efficacia su un ampio campione (1,000-3,000; confronto con altri farmaci e raccolta di ulteriori informazioni sulla sicurezza).

I numeri continuano ad aumentare, ma un’analisi di Forbes del 2013 mostra che le grandi aziende farmaceutiche pagano circa 5 miliardi di dollari per farmaco e impiegano circa 8 anni. Inoltre, meno del 10% supera la fase preclinica e solo il 20% circa supera tutte e 4 le fasi necessarie per entrare sul mercato.

Il gold standard è lo studio clinico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo. Il termine randomizzato significa che i pazienti vengono assegnati casualmente ai gruppi di controllo e di test. Doppio cieco significa che solo lo sponsor conosce la verità – né i ricercatori clinici né i pazienti sanno se hanno ricevuto il trattamento sperimentale o il placebo. Il placebo è una sostanza che non ha attività fisica contro la malattia, ma può far percepire ad alcuni individui (e molto raramente causare effettivamente) un miglioramento di una condizione medica.

Per ragioni etiche, in molti studi il gruppo di controllo riceve invece un trattamento regolare. Ciò confonde i risultati del test, richiedendo campioni di dimensioni maggiori (più persone) per raggiungere la significatività statistica. Tuttavia, somministrare un placebo significa negare ingannevolmente ai pazienti un farmaco che potrebbe aiutarli. Anche se probabilmente non etici, gli studi clinici con placebo sono ancora comuni durante lo sviluppo di nuovi farmaci.

Negli studi clinici non sei tu a scegliere.

Scopri di più con questi video (promozionali) di Roche, una grande multinazionale farmaceutica.

Una panoramica di 3.5 minuti sugli studi clinici.

Una panoramica di 15.5 minuti del tipico processo di sviluppo di un farmaco.