Che cos’è un trial clinico?

I trials clinici sono gli studi di ricerca che testano quanto bene agiscono i nuovi approcci medici sulle persone. Essi testano la relativa sicurezza e l’efficacia dei nuovi farmaci in un modo molto specifico.

Lo sponsor (di solito un agenzia governativa della salute o una grande compagnia farmaceutica) prepara prima il progetto del trial clinico (protocollo) in coordinazione con il team di ricerca specializzato in progettazione dei trial clinici. Il protocollo sceglie la popolazione mirata, prepara I dettagli dei metodi che saranno eseguiti e perché ogni parte è necessaria.

Poi, il comitato etico valuta il lato etico dell’eseguimento del protocollo, soppesando i rischi e potenziali benefici in conformità con gli standard di qualità internazionali chiamati “Good Clinical Practice” (GCP) (La buona pratica clinica). Se il comitato accetta il protocollo, il trial clinico può essere eseguito.

In seguito gli investigatori clinici (di solito medici dottori nell’ospedale) reclutano volontari eleggibili (specifici demografici con una certa condizione) e li divide in gruppi di controllo e di test. Il gruppo di test riceve il trattamento sperimentale e il gruppo di controllo no (riceve il placebo o il trattamento regolare).

Loro poi somministrano il trattamento sotto la supervisione, e raccolgono i dati medici (segni vitali, concentrazioni del farmaco nel sangue/tessuto, cambiamento negli sintomi, effetti collaterali e il risultato). Dopo un periodo prestabilito, il trial termina e i dati raccolti vengono spediti allo sponsor, che poi eseguisce l’analisi statistica e giunge alla conclusione.

Sviluppo di un nuovo farmaco

Prima che un nuovo farmaco entri sul mercato, deve passare almeno attraverso 4 fasi (ognuna un trial clinico con un obbiettivo differente):

• farmacodinamica e farmacocinetica (assorbimento, distribuzione, metabolizzazione e escrezione)
• screening per la valutazione della sicurezza (sicurezza, dosaggi, identificazione di effetti collaterali)
• efficacia vs placebo (efficacia e gli effetti collaterali meno comuni)
• verificazione della sicurezza e dell’efficacia su un campione grande (1.000-3.000; comparazione con altri farmaci, e raccogliere informazioni aggiuntivi sulla sicurezza)

I numeri continuano a salire, però l’analisi di Forbes del 2013 dimostra che le grandi compagnie farmaceutiche pagano circa 5 miliardi USD per farmaco e ci vogliono circa 8 anni per arrivare alla sua produzione. In aggiunta, meno del 10% passa la fase pre-clinica e soltanto circa 20% passa tutte le 4 fasi necessari, e per arrivare al mercato.

Lo standard d’oro è il trial clinico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo. Il termine randomizzato significa che i pazienti sono assegnati ai gruppi di controllo e di test in modo casuale. Il doppio cieco significa che solo lo sponsor conosce la verità – né gli investigatori clinici né i pazienti sanno se loro hanno ricevuto il trattamento sperimentale o il placebo. Il placebo è una sostanza che non ha alcuna attività fisica contro la malattia, ma può far percepire a certi individui (e molto raramente causare anche) un miglioramento nella condizione medica.

Per ragioni dell’etica, in molti studi il gruppo di controllo riceve invece il trattamento regolare. Ciò confonde i risultati del test, richiede campioni più grandi (più persone) per raggiungere l’importanza statistica. Tuttavia, amministrare il placebo significa negare ai pazienti, con inganno, il farmaco che potrebbe aiutarli. Mentre, discutibilmente non etici, i trials clinici con placebo sono ancora comunemente usati nello sviluppo di un nuovo farmaco.

Nei trials clinici, voi non fate la scelta.

Imparate di più con questi video (promozionali) della Roche, una grande compagnia multinazionale farmaceutica.

Una panoramica di 3.5 minuti dei trials clinici.

Una panoramica di 15.5 minuti del tipico processo di sviluppo di un farmaco.