Hvad er et klinisk forsøg?

Kliniske forsøg er forskningsundersøgelser, der tester, hvor godt de nye medicinske tilgange virker hos mennesker. De tester nye lægemidler for relativ sikkerhed og effektivitet på en meget specifik måde.

Sponsoren (normalt en statslig sundhedsmyndighed eller en stor medicinalvirksomhed) designer først det kliniske forsøg (protokol) i koordinering med forskerholdet, der er specialiseret i design af kliniske forsøg. Protokollen udvælger målpopulationen, beskriver de metoder, der skal udføres, og hvorfor hver del er nødvendig.

Derefter evaluerer den etiske komité den etiske side af udførelse af protokollen – afvejning af risici og potentielle fordele i henhold til en international kvalitetsstandard kaldet Good Clinical Practice (GCP). Hvis udvalget accepterer protokollen, kan det kliniske forsøg udføres.

Dernæst rekrutterer de kliniske efterforskere (normalt læger på et hospital) kvalificerede frivillige (specifik demografiske med en bestemt tilstand) og opdeler dem i kontrol- og testgrupper. Testgruppen modtager den eksperimentelle behandling, og kontrollen ikke (modtager placebo eller almindelig behandling).

De administrerer derefter behandlingen under opsyn og indsamler de medicinske data (vitale tegn, blod-/vævsmedicinkoncentrationer, ændringer i symptomer, bivirkninger og udfald). Efter en foruddefineret periode afsluttes forsøget, og de indsamlede data sendes til sponsoren, som derefter udfører statistisk analyse og når frem til konklusioner.

Udvikling af et nyt lægemiddel

Før et nyt lægemiddel kan komme på markedet, gennemgår det minimum 4 faser (hver et klinisk forsøg med et andet mål):

• farmakodynamik og farmakokinetik (absorption, distribution, metabolisering og udskillelse)
• sikkerhedsscreening (sikkerhed, doseringer, identifikation af almindelige bivirkninger)
• effekt vs. placebo (effektivitet og mindre almindelige bivirkninger)
• verifikation af sikkerhed og effektivitet på en stor prøve (1,000-3,000; sammenligning med andre lægemidler, og indsaml yderligere sikkerhedsoplysninger).

Tallene bliver ved med at stige, men 2013 Forbes analyse viser, at store medicinalvirksomheder betaler omkring 5 milliarder USD pr. lægemiddel og tager omkring 8 år. Derudover består mindre end 10 % af den prækliniske fase, og kun omkring 20 % består alle 4 faser, der er nødvendige for at komme på markedet.

Den gyldne standard er det dobbeltblinde placebokontrollerede randomiserede kliniske forsøg. Begrebet randomiseret betyder, at patienter tilfældigt tildeles kontrol- og testgrupper. Dobbelt blind betyder, at kun sponsoren kender sandheden – hverken de kliniske efterforskere eller patienter ved, om de har modtaget den eksperimentelle behandling eller placebo. Placebo er et stof, der ikke har nogen fysisk aktivitet mod sygdommen, men som kan få visse personer til at opfatte (og meget sjældent faktisk forårsager) en bedring af en medicinsk tilstand.

Af etiske årsager får kontrolgruppen i mange undersøgelser i stedet for almindelig behandling. Dette forvirrer testresultaterne, hvilket kræver større stikprøvestørrelser (flere personer) for at nå statistisk signifikans. Men at give placebo betyder vildledende at nægte patienter et lægemiddel, der kan hjælpe dem. Selvom det er uetisk, er placebo kliniske forsøg stadig almindelige under udvikling af nye lægemidler.

I kliniske forsøg træffer du ikke valget.

Få mere at vide med disse (promoverende) videoer fra Roche, en stor multinational medicinalvirksomhed.

En 3.5 minutters oversigt over kliniske forsøg.

En 15.5 minutters oversigt over den typiske lægemiddeludviklingsproces.