Hva er en klinisk prøve?

Kliniske studier er forskningsstudier som tester hvor godt de nye medisinske tilnærmingene fungerer hos mennesker. De tester nye medisiner for relativ sikkerhet og effektivitet på en veldig spesifikk måte.

Sponsoren (vanligvis et statlig helsebyrå eller et stort farmasøytisk selskap) designer først den kliniske studien (protokollen) i koordinering med forskerteamet som spesialiserer seg på design av kliniske forsøk. Protokollen velger målpopulasjonen, beskriver metodene som skal utføres, og hvorfor hver del er nødvendig.

Deretter vurderer den etiske komiteen den etiske siden ved å utføre protokollen – veier risikoene og potensielle fordelene i henhold til en internasjonal kvalitetsstandard kalt Good Clinical Practice (GCP). Hvis komiteen godtar protokollen, kan den kliniske utprøvingen utføres.

Deretter rekrutterer de kliniske etterforskerne (vanligvis leger på et sykehus) kvalifiserte frivillige (spesifikke demografiske med en viss tilstand) og deler dem inn i kontroll- og testgrupper. Testgruppen får den eksperimentelle behandlingen og kontrollen ikke (får placebo eller vanlig behandling).

De administrerer deretter behandlingen under tilsyn, og samler inn medisinske data (vitale tegn, blod-/vevsmedisinkonsentrasjoner, endringer i symptomer, bivirkninger og utfall). Etter en forhåndsdefinert periode avsluttes forsøket, og de innsamlede dataene sendes til sponsoren, som deretter utfører statistisk analyse og trekker konklusjoner.

Utvikle et nytt medikament

Før et nytt legemiddel kan komme inn på markedet, går det gjennom minimum 4 faser (hver en klinisk utprøving med et annet mål):

• farmakodynamikk og farmakokinetikk (absorpsjon, distribusjon, metabolisering og utskillelse)
• sikkerhetsscreening (sikkerhet, doser, identifisering av vanlige bivirkninger)
• effekt vs. placebo (effektivitet og mindre vanlige bivirkninger)
• verifisering av sikkerhet og effektivitet på et stort utvalg (1,000-3,000; sammenligning med andre legemidler, og samle inn ytterligere sikkerhetsinformasjon).

Tallene fortsetter å øke, men 2013 Forbes-analyse viser at store farmasøytiske selskaper betaler rundt 5 milliarder USD per legemiddel, og tar omtrent 8 år. I tillegg passerer mindre enn 10 % den prekliniske fasen, og bare rundt 20 % består alle 4 fasene som trengs for å komme på markedet.

Den gyldne standarden er den dobbeltblinde placebokontrollerte randomiserte kliniske studien. Begrepet randomisert betyr at pasienter blir tildelt kontroll- og testgrupper ved en tilfeldighet. Dobbelblind betyr at bare sponsoren vet sannheten – verken de kliniske etterforskerne eller pasientene vet om de har fått den eksperimentelle behandlingen eller placebo. Placebo er et stoff som ikke har noen fysisk aktivitet mot sykdommen, men som kan få enkelte individer til å oppfatte (og svært sjelden faktisk forårsake) en bedring i en medisinsk tilstand.

På grunn av etiske årsaker får kontrollgruppen i mange studier i stedet for vanlig behandling. Dette forvirrer testresultatene, og krever større utvalgsstørrelser (flere personer) for å oppnå statistisk signifikans. Å gi placebo betyr imidlertid villedende å nekte pasienter et medikament som kan hjelpe dem. Selv om placebo er uetisk, er kliniske studier fortsatt vanlig under utvikling av nye legemidler.

I kliniske studier tar du ikke valget.

Finn ut mer med disse (kampanje)videoene fra Roche, et stort multinasjonalt farmasøytisk selskap.

En 3.5 minutters oversikt over kliniske studier.

En 15.5 minutters oversikt over den typiske legemiddelutviklingsprosessen.