Что такое клиническое испытание?

Клинические испытания — это научные исследования, которые проверяют, насколько хорошо новые медицинские подходы работают на людях. Они проверяют новые лекарства на относительную безопасность и эффективность весьма специфическим способом.

Спонсор (обычно государственное учреждение здравоохранения или крупная фармацевтическая компания) сначала разрабатывает клиническое исследование (протокол) в координации с исследовательской группой, специализирующейся на планировании клинических исследований. В протоколе выбирается целевая группа населения, подробно описываются методы, которые будут проводиться, и почему необходима каждая часть.

Затем этический комитет оценивает этическую сторону выполнения протокола – взвешивая риски и потенциальные выгоды в соответствии с международным стандартом качества под названием Good Clinical Practice (GCP). Если комитет примет протокол, клиническое исследование может быть проведено.

Затем клинические исследователи (обычно врачи в больнице) набирают подходящих добровольцев (определенную демографическую группу с определенным заболеванием) и делят их на контрольную и тестируемую группы. Испытуемая группа получает экспериментальное лечение, а контрольная — нет (получает плацебо или регулярное лечение).

Затем они проводят лечение под наблюдением и собирают медицинские данные (признаки жизнедеятельности, концентрации лекарств в крови/тканях, изменения симптомов, побочные эффекты и исход). По истечении заранее определенного периода испытание заканчивается, а собранные данные отправляются спонсору, который затем проводит статистический анализ и делает выводы.

Разработка нового лекарства

Прежде чем новый препарат сможет выйти на рынок, он проходит как минимум 4 фазы (каждая из которых представляет собой клиническое исследование с разной целью):

• фармакодинамика и фармакокинетика (абсорбция, распределение, метаболизм и выведение)
• скрининг безопасности (безопасность, дозировки, выявление частых побочных эффектов)
• эффективность по сравнению с плацебо (эффективность и менее распространенные побочные эффекты)
• проверка безопасности и эффективности на большой выборке (1,000-3,000; сравнение с другими препаратами и сбор дополнительной информации по безопасности).

Цифры продолжают расти, но анализ Forbes за 2013 год показывает, что крупные фармацевтические компании платят около 5 миллиардов долларов за препарат и занимают около 8 лет. Кроме того, менее 10% проходят доклиническую фазу и только около 20% проходят все 4 фазы, необходимые для выхода на рынок.

Золотым стандартом является двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование. Термин рандомизированное означает, что пациенты попадают в контрольную и тестируемую группы случайно. Двойной слепой означает, что только спонсор знает правду – ни клинические исследователи, ни пациенты не знают, получали ли они экспериментальное лечение или плацебо. Плацебо — это вещество, которое не оказывает никакого физического воздействия на заболевание, но может заставить некоторых людей почувствовать (и очень редко действительно вызывать) улучшение состояния здоровья.

По этическим причинам во многих исследованиях контрольная группа вместо этого получает регулярное лечение. Это вносит путаницу в результаты тестов и требует увеличения размера выборки (большего количества людей) для достижения статистической значимости. Однако давать плацебо — значит обманным образом отказывать пациентам в лекарстве, которое может им помочь. Клинические испытания плацебо, возможно, неэтичны, но они по-прежнему распространены во время разработки новых лекарств.

В клинических испытаниях выбор не делается вами.

Узнайте больше из этих (рекламных) видеороликов Roche, крупной транснациональной фармацевтической компании.

3.5-минутный обзор клинических испытаний.

15.5-минутный обзор типичного процесса разработки лекарств.