Vad är en klinisk prövning?
Kliniska prövningar är forskningsstudier som testar hur väl de nya medicinska metoderna fungerar på människor. De testar nya läkemedel för relativ säkerhet och effektivitet på ett mycket specifikt sätt.
Sponsorn (vanligtvis en statlig hälsomyndighet eller ett stort läkemedelsföretag) utformar först den kliniska prövningen (protokollet) i samordning med forskargruppen som specialiserar sig på design av klinisk prövning. Protokollet väljer målpopulationen, beskriver metoderna som kommer att genomföras och varför varje del är nödvändig.
Sedan utvärderar den etiska kommittén den etiska sidan av att utföra protokollet – väger riskerna och potentiella fördelarna enligt en internationell kvalitetsstandard som kallas Good Clinical Practice (GCP). Om kommittén accepterar protokollet kan den kliniska prövningen utföras.
Därefter rekryterar de kliniska utredarna (vanligtvis läkare på ett sjukhus) berättigade frivilliga (specifik demografi med ett visst tillstånd) och delar in dem i kontroll- och testgrupper. Testgruppen får den experimentella behandlingen och kontrollen inte (får placebo eller vanlig behandling).
De administrerar sedan behandlingen under övervakning och samlar in medicinska data (vitala tecken, blod-/vävnadsläkemedelskoncentrationer, förändringar i symtom, biverkningar och resultat). Efter en fördefinierad period avslutas försöket och den insamlade informationen skickas till sponsorn, som sedan utför statistisk analys och drar slutsatser.
Utveckla ett nytt läkemedel
Innan ett nytt läkemedel kan komma in på marknaden går det igenom minst 4 faser (var och en en klinisk prövning med olika mål):
- farmakodynamik och farmakokinetik (absorption, distribution, metabolisering och utsöndring)
- säkerhetsscreening (säkerhet, doser, identifiering av vanliga biverkningar)
- effekt kontra placebo (effektivitet och mindre vanliga biverkningar)
- verifiering av säkerhet och effektivitet på ett stort urval (1,000 3,000-XNUMX XNUMX; jämförelse med andra läkemedel och samla in ytterligare säkerhetsinformation).
Siffrorna fortsätter att öka, men 2013 års Forbes analys visar att stora läkemedelsföretag betalar cirka 5 miljarder USD per läkemedel och tar cirka 8 år. Dessutom klarar mindre än 10 % den prekliniska fasen och endast cirka 20 % klarar alla 4 faserna som behövs för att komma ut på marknaden.
Den gyllene standarden är den dubbelblinda placebokontrollerade randomiserade kliniska prövningen. Termen randomiserad innebär att patienter av en slump tilldelas kontroll- och testgrupper. Dubbelgardin innebär att endast sponsorn vet sanningen – varken de kliniska utredarna eller patienterna vet om de har fått den experimentella behandlingen eller placebo. Placebo är ett ämne som inte har någon fysisk aktivitet mot sjukdomen, men som kan få vissa individer att uppfatta (och mycket sällan faktiskt orsaka) en förbättring av ett medicinskt tillstånd.
På grund av etiska skäl får kontrollgruppen i många studier istället regelbunden behandling. Detta förvirrar testresultaten, vilket kräver större urvalsstorlekar (fler personer) för att nå statistisk signifikans. Men att ge placebo innebär bedrägligt att neka patienter ett läkemedel som kan hjälpa dem. Även om det är oetiskt, är kliniska placeboprövningar fortfarande vanliga under utveckling av nya läkemedel.
I kliniska prövningar gör du inte valet.
Ta reda på mer med dessa (reklamfilmer) från Roche, ett stort multinationellt läkemedelsföretag.
En 3.5 minuters översikt över kliniska prövningar.
En 15.5 minuters översikt över den typiska läkemedelsutvecklingsprocessen.