Klinik deneme nedir?

Klinik araştırmalar, yeni tıbbi yaklaşımların insanlarda ne kadar işe yaradığını test eden araştırma çalışmalarıdır. Yeni ilaçları göreceli güvenlik ve etkinlik açısından çok spesifik bir şekilde test ediyorlar.

Sponsor (genellikle bir devlet sağlık kurumu veya büyük bir ilaç şirketi) öncelikle klinik araştırmayı (protokolü) klinik araştırma tasarımında uzmanlaşmış araştırma ekibiyle koordineli olarak tasarlar. Protokol hedef popülasyonu seçer, uygulanacak yöntemleri ve her bir bölümün neden gerekli olduğunu ayrıntılarıyla belirtir.

Daha sonra etik komite, protokolün uygulanmasının etik yönünü değerlendirir - İyi Klinik Uygulama (GCP) adı verilen uluslararası kalite standardına göre riskleri ve potansiyel faydaları tartar. Komitenin protokolü kabul etmesi halinde klinik araştırma gerçekleştirilebilecek.

Daha sonra, klinik araştırmacılar (genellikle bir hastanedeki doktorlar) uygun gönüllüleri (belirli bir duruma sahip belirli demografik) işe alır ve bunları kontrol ve test gruplarına ayırır. Test grubu deneysel tedaviyi alır ve kontrol almaz (plasebo veya düzenli tedavi alır).

Daha sonra tedaviyi gözetim altında uygularlar ve tıbbi verileri (hayati belirtiler, kan/doku ilaç konsantrasyonları, semptomlardaki değişiklikler, yan etkiler ve sonuçlar) toplarlar. Önceden tanımlanmış bir sürenin ardından deneme sona erer ve toplanan veriler sponsora gönderilir, sponsor daha sonra istatistiksel analiz yapar ve sonuçlara ulaşır.

Yeni Bir İlaç Geliştirmek

Yeni bir ilaç pazara girmeden önce en az 4 aşamadan geçer (her biri farklı bir amacı olan bir klinik denemedir):

• farmakodinamik ve farmakokinetik (emilim, dağıtım, metabolizasyon ve atılım)
• güvenlik taraması (güvenlik, dozajlar, yaygın yan etkilerin belirlenmesi)
• etkililik ve plasebo (etkinlik ve daha az görülen yan etkiler)
• Büyük bir numune üzerinde güvenlik ve etkililiğin doğrulanması (1,000-3,000; diğer ilaçlarla karşılaştırma ve ek güvenlik bilgileri toplama).

Rakamlar artmaya devam ediyor ancak 2013 Forbes analizi, büyük ilaç şirketlerinin ilaç başına yaklaşık 5 milyar ABD doları ödediğini ve bunun da yaklaşık 8 yıl sürdüğünü gösteriyor. Ek olarak, bunların %10'undan azı klinik öncesi aşamayı geçmektedir ve yalnızca %20'si piyasaya sürülmek için gereken 4 aşamanın tamamını geçmektedir.

Altın standart, çift kör, plasebo kontrollü, randomize klinik çalışmadır. Dönem randomize hastaların kontrol ve test gruplarına şans eseri atanması anlamına gelir. Çift kör gerçeği yalnızca sponsorun bildiği anlamına gelir; ne klinik araştırmacılar ne de hastalar deneysel tedaviyi mi yoksa plaseboyu mu aldıklarını bilmiyorlar. Plasebo, hastalığa karşı hiçbir fiziksel etkisi olmayan, ancak bazı kişilerin tıbbi bir durumda bir iyileşme algılamasını (ve çok nadiren gerçekte buna neden olmasını) sağlayabilen bir maddedir.

Etik nedenlerden dolayı birçok çalışmada kontrol grubu bunun yerine düzenli tedavi görmektedir. Bu, test sonuçlarını karıştırır ve istatistiksel anlamlılığa ulaşmak için daha büyük örneklem boyutları (daha fazla kişi) gerektirir. Ancak plasebo vermek, hastalara yardımcı olabilecek bir ilacı aldatıcı bir şekilde reddetmek anlamına gelir. Tartışmalı olarak etik olmasa da, yeni ilaç geliştirme sırasında plasebo klinik denemeleri hala yaygındır.

Klinik çalışmalarda seçim yapmazsınız.

Çok uluslu büyük bir ilaç şirketi olan Roche'un bu (tanıtım) videolarıyla daha fazlasını öğrenin.

Klinik çalışmalara 3.5 dakikalık genel bakış.

Tipik ilaç geliştirme sürecine 15.5 dakikalık genel bakış.