Co je to klinická studie?

Klinické studie jsou výzkumné studie, které testují, jak dobře fungují nové lékařské přístupy u lidí. Testují nové léky na relativní bezpečnost a účinnost velmi specifickým způsobem.

Zadavatel (obvykle vládní zdravotnická agentura nebo velká farmaceutická společnost) nejprve navrhne klinickou studii (protokol) v koordinaci s výzkumným týmem specializujícím se na návrh klinické studie. Protokol vybere cílovou populaci, podrobně popisuje metody, které budou provedeny, a proč je každá část nezbytná.

Poté etická komise vyhodnotí etickou stránku provádění protokolu – zváží rizika a potenciální přínosy podle mezinárodního standardu kvality zvaného Good Clinical Practice (GCP). Pokud komise protokol přijme, může být klinické hodnocení provedeno.

Dále kliničtí výzkumníci (obvykle lékaři v nemocnici) naberou vhodné dobrovolníky (specifické demografické skupiny s určitým stavem) a rozdělí je do kontrolní a testovací skupiny. Testovaná skupina dostává experimentální léčbu a kontrola nikoli (dostává placebo nebo pravidelnou léčbu).

Poté podávají léčbu pod dohledem a shromažďují lékařská data (životní známky, koncentrace léčiva v krvi/tkáni, změny symptomů, vedlejší účinky a výsledek). Po uplynutí předem stanovené doby pokus skončí a shromážděná data se odešlou zadavateli, který poté provede statistickou analýzu a dospěje k závěrům.

Vývoj nového léku

Než může nový lék vstoupit na trh, projde minimálně 4 fázemi (každá klinická studie s jiným cílem):

• farmakodynamika a farmakokinetika (absorpce, distribuce, metabolizace a vylučování)
• bezpečnostní screening (bezpečnost, dávkování, identifikace běžných vedlejších účinků)
• účinnost vs. placebo (účinnost a méně časté vedlejší účinky)
• ověření bezpečnosti a účinnosti na velkém vzorku (1,000 3,000-XNUMX XNUMX; srovnání s jinými léky a shromažďování dalších informací o bezpečnosti).

Čísla se neustále zvyšují, ale analýza Forbes z roku 2013 ukazuje, že velké farmaceutické společnosti platí asi 5 miliard USD za lék a trvá to asi 8 let. Kromě toho méně než 10 % projde předklinickou fází a pouze asi 20 % projde všemi 4 fázemi potřebnými k uvedení na trh.

Zlatým standardem je dvojitě slepá placebem kontrolovaná randomizovaná klinická studie. Termín náhodně znamená, že pacienti jsou náhodně zařazeni do kontrolních a testovacích skupin. Dvojitá roleta znamená, že pravdu zná pouze zadavatel – ani kliničtí výzkumníci, ani pacienti nevědí, zda dostali experimentální léčbu nebo placebo. Placebo je látka, která nemá žádnou fyzickou aktivitu proti nemoci, ale může způsobit, že někteří jedinci vnímají (a velmi zřídka skutečně způsobují) zlepšení zdravotního stavu.

Z etických důvodů je v mnoha studiích místo toho pravidelně léčena kontrolní skupina. To mate výsledky testů a vyžaduje větší velikost vzorku (více lidí), aby bylo dosaženo statistické významnosti. Podat placebo však znamená klamavě upírat pacientům lék, který jim může pomoci. I když je to pravděpodobně neetické, klinické studie s placebem jsou během vývoje nových léků stále běžné.

V klinických studiích si nevybíráte.

Zjistěte více pomocí těchto (propagačních) videí od Roche, velké nadnárodní farmaceutické společnosti.

3.5minutový přehled klinických studií.

15.5 minutový přehled typického procesu vývoje léků.