מהו ניסוי קליני?

ניסויים קליניים הם מחקרים הבודקים עד כמה הגישות הרפואיות החדשות פועלות אצל אנשים. הם בודקים תרופות חדשות לבטיחות ויעילות יחסית בצורה מאוד ספציפית.

נותן החסות (בדרך כלל סוכנות בריאות ממשלתית או חברת תרופות גדולה) מעצב תחילה את הניסוי הקליני (פרוטוקול) בתיאום עם צוות המחקר המתמחה בתכנון ניסויים קליניים. הפרוטוקול בוחר את אוכלוסיית היעד, מפרט את השיטות שיבוצעו ומדוע כל חלק נחוץ.

לאחר מכן, הוועדה האתית מעריכה את הצד האתי של ביצוע הפרוטוקול - שקלול הסיכונים והיתרונות הפוטנציאליים על פי תקן איכות בינלאומי הנקרא Good Clinical Practice (GCP). אם הוועדה תקבל את הפרוטוקול, ניתן לבצע את הניסוי הקליני.

לאחר מכן, החוקרים הקליניים (בדרך כלל רופאים בבית חולים) מגייסים מתנדבים מתאימים (דמוגרפי ספציפי עם מצב מסוים) ומחלקים אותם לקבוצות בקרה ובדיקות. קבוצת הבדיקה מקבלת את הטיפול הניסיוני והביקורת לא (מקבלת פלצבו או טיפול רגיל).

לאחר מכן הם נותנים את הטיפול בפיקוח, ואוספים את הנתונים הרפואיים (סימנים חיוניים, ריכוזי תרופות בדם/רקמות, שינויים בתסמינים, תופעות לוואי ותוצאות). לאחר תקופה מוגדרת מראש, הניסוי מסתיים, והנתונים שנאספו נשלחים לנותן החסות, אשר לאחר מכן מבצע ניתוח סטטיסטי ומגיע למסקנות.

פיתוח תרופה חדשה

לפני שתרופה חדשה יכולה להיכנס לשוק, היא עוברת לפחות 4 שלבים (כל אחד ניסוי קליני עם מטרה אחרת):

• פרמקודינמיקה ופרמקוקינטיקה (ספיגה, הפצה, מטבוליזציה והפרשה)
• בדיקת בטיחות (בטיחות, מינונים, זיהוי תופעות לוואי נפוצות)
• יעילות לעומת פלצבו (יעילות ותופעות לוואי פחות שכיחות)
• אימות בטיחות ויעילות במדגם גדול (1,000-3,000; השוואה לתרופות אחרות, ואיסוף מידע בטיחותי נוסף).

המספרים ממשיכים לעלות, אבל ניתוח פורבס ב-2013 מראה שחברות תרופות גדולות משלמות כ-5 מיליארד דולר לתרופה, ולוקח כ-8 שנים. בנוסף, פחות מ-10% עוברים את השלב הפרה-קליני, ורק כ-20% עוברים את כל 4 השלבים הדרושים כדי לצאת לשוק.

תקן הזהב הוא ניסוי קליני אקראי מבוקר פלצבו כפול סמיות. התנאי אקראי פירושו שהמטופלים מוקצים לקבוצות בקרה ובדיקה במקרה. עיוור כפול פירוש הדבר שרק נותן החסות יודע את האמת - לא החוקרים הקליניים ולא המטופלים יודעים אם קיבלו את הטיפול הניסיוני או הפלצבו. פלצבו הוא חומר שאין לו פעילות גופנית נגד המחלה, אך עלול לגרום לאנשים מסוימים לתפוס (ולעתים רחוקות מאוד לגרום למעשה) שיפור במצב רפואי.

בשל סיבות אתיות, במחקרים רבים קבוצת הביקורת מקבלת במקום טיפול קבוע. זה מבלבל את תוצאות הבדיקה, ומצריך מדגם גדול יותר (יותר אנשים) כדי להגיע למובהקות סטטיסטית. עם זאת, מתן פלצבו פירושו למנוע באופן מטעה מהמטופלים תרופה שעשויה לעזור להם. למרות שניתן לטעון שהם לא אתיים, ניסויים קליניים פלצבו עדיין נפוצים במהלך פיתוח תרופות חדשות.

בניסויים קליניים, אתה לא עושה את הבחירה.

גלה עוד עם סרטוני (פרסומי) אלה של Roche, חברת תרופות רב לאומית גדולה.

סקירה של 3.5 דקות של ניסויים קליניים.

סקירה של 15.5 דקות של תהליך פיתוח תרופות טיפוסי.