Co to jest badanie kliniczne?
Badania kliniczne to badania mające na celu sprawdzenie skuteczności nowych podejść medycznych u ludzi. Testują nowe leki pod kątem względnego bezpieczeństwa i skuteczności w bardzo specyficzny sposób.
Sponsor (zwykle rządowa agencja zdrowia lub duża firma farmaceutyczna) najpierw projektuje badanie kliniczne (protokół) w koordynacji z zespołem badawczym specjalizującym się w projektowaniu badania klinicznego. Protokół wybiera populację docelową, szczegółowo opisuje metody, które zostaną przeprowadzone i dlaczego każda część jest konieczna.
Następnie komisja etyczna ocenia etyczną stronę wykonania protokołu – ważąc ryzyko i potencjalne korzyści zgodnie z międzynarodowym standardem jakości zwanym Dobrą Praktyką Kliniczną (GCP). Jeżeli komisja zaakceptuje protokół, można przeprowadzić badanie kliniczne.
Następnie badacze kliniczni (zwykle lekarze w szpitalu) rekrutują kwalifikujących się ochotników (określona grupa demograficzna z określonym schorzeniem) i dzielą ich na grupę kontrolną i testową. Grupa testowa otrzymuje leczenie eksperymentalne, a grupa kontrolna nie (otrzymuje placebo lub regularne leczenie).
Następnie pod nadzorem przeprowadzają leczenie i zbierają dane medyczne (oznaki życiowe, stężenie leku we krwi/tkankach, zmiany objawów, skutki uboczne i wynik). Po upływie określonego czasu badanie kończy się, a zebrane dane przesyłane są do sponsora, który następnie dokonuje analizy statystycznej i wyciąga wnioski.
Opracowanie nowego leku
Zanim nowy lek trafi na rynek, przechodzi przez minimum 4 fazy (każda to badanie kliniczne mające inny cel):
- farmakodynamika i farmakokinetyka (wchłanianie, dystrybucja, metabolizm i wydalanie)
- badanie bezpieczeństwa (bezpieczeństwo, dawkowanie, identyfikacja częstych skutków ubocznych)
- skuteczność vs. placebo (skuteczność i rzadsze skutki uboczne)
- weryfikacja bezpieczeństwa i skuteczności na dużej próbie (1,000-3,000; porównanie z innymi lekami i zebranie dodatkowych informacji o bezpieczeństwie).
Liczby te stale rosną, ale analiza Forbesa z 2013 r. pokazuje, że duże firmy farmaceutyczne płacą około 5 miliardów dolarów za lek i zajmuje to około 8 lat. Ponadto mniej niż 10% przechodzi fazę przedkliniczną, a tylko około 20% przechodzi wszystkie 4 fazy potrzebne do wejścia na rynek.
Złotym standardem jest podwójnie ślepa, randomizowana próba kliniczna kontrolowana placebo. Termin losowo oznacza, że pacjenci są przydzielani do grup kontrolnych i testowych przez przypadek. Podwójna roleta oznacza, że tylko sponsor zna prawdę – ani badacze kliniczni, ani pacjenci nie wiedzą, czy otrzymali leczenie eksperymentalne, czy placebo. Placebo to substancja, która nie wykazuje żadnego działania fizycznego przeciwko chorobie, ale może sprawić, że u niektórych osób odczuje się (i bardzo rzadko faktycznie powoduje) poprawę stanu zdrowia.
Ze względów etycznych w wielu badaniach grupa kontrolna otrzymuje zamiast tego regularne leczenie. To dezorientuje wyniki testu, wymagając większej próby (więcej osób), aby osiągnąć istotność statystyczną. Jednak podawanie placebo oznacza oszukańcze odmawianie pacjentom leku, który może im pomóc. Choć prawdopodobnie nieetyczne, badania kliniczne placebo są nadal powszechne podczas opracowywania nowych leków.
W badaniach klinicznych nie dokonujesz wyboru.
Dowiedz się więcej, oglądając (promocyjne) filmy firmy Roche, dużej międzynarodowej firmy farmaceutycznej.
3.5-minutowy przegląd badań klinicznych.
15.5-minutowy przegląd typowego procesu opracowywania leku.