Ce este un studiu clinic?

Studiile clinice sunt studii de cercetare care testează cât de bine funcționează noile abordări medicale la oameni. Ei testează noi medicamente pentru siguranța și eficacitatea relativă într-un mod foarte specific.

Sponsorul (de obicei o agenție guvernamentală de sănătate sau o companie farmaceutică mare) proiectează mai întâi studiul clinic (protocolul) în coordonare cu echipa de cercetare specializată în proiectarea studiului clinic. Protocolul selectează populația țintă, detaliază metodele care vor fi efectuate și de ce este necesară fiecare parte.

Apoi, comitetul de etică evaluează latura etică a realizării protocolului – cântărind riscurile și beneficiile potențiale în conformitate cu un standard internațional de calitate numit Good Clinical Practice (GCP). În cazul în care comitetul acceptă protocolul, se poate efectua studiul clinic.

În continuare, anchetatorii clinici (de obicei medici dintr-un spital) recrutează voluntari eligibili (demografic specific cu o anumită afecțiune) și îi împart în grupuri de control și de testare. Grupul de testat primește tratamentul experimental și controlul nu (primește placebo sau tratament regulat).

Apoi, ei administrează tratamentul sub supraveghere și colectează datele medicale (semne vitale, concentrații de medicamente din sânge/țesut, modificări ale simptomelor, reacții adverse și rezultat). După o perioadă predefinită, procesul se încheie, iar datele culese sunt trimise sponsorului, care apoi efectuează analize statistice și ajunge la concluzii.

Dezvoltarea unui nou medicament

Înainte ca un nou medicament să poată intra pe piață, acesta trece printr-un minim de 4 faze (fiecare un studiu clinic cu un scop diferit):

• farmacodinamică și farmacocinetică (absorbție, distribuție, metabolizare și excreție)
• screening de siguranță (siguranță, doze, identificarea efectelor secundare comune)
• eficacitate vs. placebo (eficacitate și efecte secundare mai puțin frecvente)
• verificarea siguranței și eficacității pe un eșantion mare (1,000-3,000; comparație cu alte medicamente și colectarea informațiilor suplimentare despre siguranță).

Cifrele continuă să crească, dar analiza Forbes din 2013 arată că marile companii farmaceutice plătesc aproximativ 5 miliarde USD per medicament și durează aproximativ 8 ani. In plus, mai putin de 10% trec de faza preclinica si doar aproximativ 20% trec toate cele 4 faze necesare pentru a intra pe piata.

Standardul de aur este studiul clinic dublu orb, controlat cu placebo. Termenul randomizat înseamnă că pacienții sunt repartizați întâmplător în grupuri de control și de testare. Dublu orb înseamnă că doar sponsorul știe adevărul – nici investigatorii clinici, nici pacienții nu știu dacă au primit tratamentul experimental sau placebo. Placebo este o substanță care nu are activitate fizică împotriva bolii, dar poate face anumite persoane să perceapă (și foarte rar să provoace de fapt) o îmbunătățire a unei stări medicale.

Din motive etice, în multe studii grupul de control primește în schimb tratament regulat. Acest lucru confundă rezultatele testelor, necesitând dimensiuni mai mari ale eșantionului (mai mulți oameni) pentru a atinge semnificația statistică. Cu toate acestea, a da placebo înseamnă a refuza în mod înșelător pacienților un medicament care îi poate ajuta. Deși este posibil neetic, studiile clinice cu placebo sunt încă comune în timpul dezvoltării de noi medicamente.

În studiile clinice, nu faci alegerea.

Aflați mai multe cu aceste videoclipuri (promoționale) de la Roche, o mare companie farmaceutică multinațională.

O prezentare generală de 3.5 minute a studiilor clinice.

O prezentare generală de 15.5 minute a procesului tipic de dezvoltare a medicamentelor.