Čo je to klinické skúšanie?

Klinické štúdie sú výskumné štúdie, ktoré testujú, ako dobre fungujú nové medicínske prístupy u ľudí. Veľmi špecifickým spôsobom testujú nové lieky na relatívnu bezpečnosť a účinnosť.

Zadávateľ (zvyčajne vládna zdravotná agentúra alebo veľká farmaceutická spoločnosť) najskôr navrhne klinickú skúšku (protokol) v koordinácii s výskumným tímom, ktorý sa špecializuje na dizajn klinických skúšok. Protokol vyberá cieľovú populáciu, podrobne opisuje metódy, ktoré sa budú vykonávať, a prečo je každá časť potrebná.

Potom etická komisia vyhodnotí etickú stránku vykonávania protokolu – zváži riziká a potenciálne prínosy podľa medzinárodného štandardu kvality s názvom Správna klinická prax (GCP). Ak komisia prijme protokol, klinické skúšanie sa môže vykonať.

Ďalej klinickí výskumníci (zvyčajne lekári v nemocnici) naverbujú vhodných dobrovoľníkov (špecifické demografické skupiny s určitým stavom) a rozdelia ich do kontrolnej a testovacej skupiny. Testovaná skupina dostáva experimentálnu liečbu a kontrola nie (dostáva placebo alebo bežnú liečbu).

Potom podajú liečbu pod dohľadom a zhromažďujú lekárske údaje (životné znaky, koncentrácie liečiva v krvi/tkanive, zmeny symptómov, vedľajšie účinky a výsledok). Po vopred definovanom období sa test skončí a zozbierané údaje sa odošlú sponzorovi, ktorý potom vykoná štatistickú analýzu a dospeje k záverom.

Vývoj nového lieku

Predtým, ako nový liek vstúpi na trh, prejde minimálne 4 fázami (každá klinická skúška s iným cieľom):

• farmakodynamika a farmakokinetika (absorpcia, distribúcia, metabolizmus a vylučovanie)
• bezpečnostný skríning (bezpečnosť, dávkovanie, identifikácia bežných vedľajších účinkov)
• účinnosť vs. placebo (účinnosť a menej časté vedľajšie účinky)
• overenie bezpečnosti a účinnosti na veľkej vzorke (1,000 3,000 – XNUMX XNUMX; porovnanie s inými liekmi a zhromaždenie ďalších informácií o bezpečnosti).

Čísla sa neustále zvyšujú, ale analýza Forbes z roku 2013 ukazuje, že veľké farmaceutické spoločnosti platia približne 5 miliárd USD za liek a trvá to približne 8 rokov. Navyše, menej ako 10 % prejde predklinickou fázou a len asi 20 % prejde všetkými 4 fázami potrebnými na uvedenie na trh.

Zlatým štandardom je dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná randomizovaná klinická štúdia. Termín randomizovanej znamená, že pacienti sú náhodne zaradení do kontrolných a testovacích skupín. Dvojitá roleta znamená, že pravdu pozná iba zadávateľ – ani klinickí výskumníci, ani pacienti nevedia, či dostali experimentálnu liečbu alebo placebo. Placebo je látka, ktorá nemá žiadnu fyzickú aktivitu proti tomuto ochoreniu, ale môže spôsobiť, že niektorí jedinci budú vnímať (a veľmi zriedka aj skutočne spôsobiť) zlepšenie zdravotného stavu.

Z etických dôvodov sa v mnohých štúdiách namiesto toho pravidelne lieči kontrolná skupina. To mätie výsledky testov a vyžaduje väčšiu veľkosť vzorky (viac ľudí), aby sa dosiahla štatistická významnosť. Podávanie placeba však znamená klamlivé odopieranie pacientovi lieku, ktorý im môže pomôcť. Aj keď je to pravdepodobne neetické, klinické štúdie s placebom sú počas vývoja nových liekov stále bežné.

V klinických štúdiách si nevyberáte.

Zistite viac pomocou týchto (propagačných) videí od Roche, veľkej nadnárodnej farmaceutickej spoločnosti.

3.5-minútový prehľad klinických štúdií.

15.5-minútový prehľad typického procesu vývoja lieku.