Was ist eine klinische Studie?

Klinische Studien sind Forschungsstudien, die testen, wie gut die neuen medizinischen Ansätze bei Menschen wirken. Sie testen neue Medikamente auf ganz spezifische Weise auf relative Sicherheit und Wirksamkeit.

Der Sponsor (normalerweise eine staatliche Gesundheitsbehörde oder ein großes Pharmaunternehmen) entwirft zunächst die klinische Studie (das Protokoll) in Abstimmung mit dem Forschungsteam, das auf die Gestaltung klinischer Studien spezialisiert ist. Das Protokoll wählt die Zielgruppe aus, beschreibt detailliert die Methoden, die durchgeführt werden, und warum jeder Teil notwendig ist.

Anschließend bewertet die Ethikkommission die ethische Seite der Durchführung des Protokolls und wägt die Risiken und potenziellen Vorteile gemäß einem internationalen Qualitätsstandards namens Good Clinical Practice (GCP) ab. Wenn das Komitee das Protokoll akzeptiert, kann die klinische Studie durchgeführt werden.

Als nächstes rekrutieren die klinischen Prüfer (in der Regel Ärzte in einem Krankenhaus) geeignete Freiwillige (bestimmte Bevölkerungsgruppen mit einer bestimmten Erkrankung) und teilen sie in Kontroll- und Testgruppen auf. Die Testgruppe erhält die experimentelle Behandlung und die Kontrollgruppe nicht (erhält Placebo oder eine reguläre Behandlung).

Anschließend führen sie die Behandlung unter Aufsicht durch und erfassen die medizinischen Daten (Vitalfunktionen, Arzneimittelkonzentrationen im Blut/Gewebe, Veränderungen der Symptome, Nebenwirkungen und Ergebnis). Nach einem vordefinierten Zeitraum endet der Test und die gesammelten Daten werden an den Sponsor gesendet, der dann eine statistische Analyse durchführt und Schlussfolgerungen zieht.

Entwicklung eines neuen Arzneimittels

Bevor ein neues Medikament auf den Markt kommen kann, durchläuft es mindestens 4 Phasen (jeweils eine klinische Studie mit einem anderen Ziel):

• Pharmakodynamik und Pharmakokinetik (Absorption, Verteilung, Metabolisierung und Ausscheidung)
• Sicherheitsscreening (Sicherheit, Dosierungen, Identifizierung häufiger Nebenwirkungen)
• Wirksamkeit vs. Placebo (Wirksamkeit und weniger häufige Nebenwirkungen)
• Überprüfung der Sicherheit und Wirksamkeit anhand einer großen Stichprobe (1,000–3,000; Vergleich mit anderen Arzneimitteln und Erhebung zusätzlicher Sicherheitsinformationen).

Die Zahlen steigen weiter, aber eine Forbes-Analyse aus dem Jahr 2013 zeigt, dass große Pharmaunternehmen etwa 5 Milliarden US-Dollar pro Medikament zahlen und dies etwa acht Jahre dauert. Darüber hinaus bestehen weniger als 8 % die präklinische Phase und nur etwa 10 % bestehen alle vier Phasen, die für die Markteinführung erforderlich sind.

Der goldene Standard ist die doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte klinische Studie. Der Begriff zufällig bedeutet, dass die Patienten zufällig den Kontroll- und Testgruppen zugeordnet werden. Doppelrollo bedeutet, dass nur der Sponsor die Wahrheit kennt – weder die klinischen Prüfer noch die Patienten wissen, ob sie die experimentelle Behandlung oder ein Placebo erhalten haben. Placebo ist eine Substanz, die keine körperliche Wirkung gegen die Krankheit hat, aber bei bestimmten Personen eine Verbesserung eines Gesundheitszustands wahrnehmen (und in sehr seltenen Fällen auch tatsächlich herbeiführen) kann.

Aus ethischen Gründen wird in vielen Studien stattdessen die Kontrollgruppe regelmäßig behandelt. Dies verfälscht die Testergebnisse und erfordert größere Stichprobengrößen (mehr Personen), um statistische Signifikanz zu erreichen. Allerdings bedeutet die Gabe eines Placebos, dass den Patienten in betrügerischer Absicht ein Medikament vorenthalten wird, das ihnen helfen könnte. Auch wenn sie wohl unethisch sind, sind klinische Placebo-Studien bei der Entwicklung neuer Medikamente immer noch üblich.

Bei klinischen Studien treffen Sie keine Wahl.

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Ein 3.5-minütiger Überblick über klinische Studien.

Ein 15.5-minütiger Überblick über den typischen Arzneimittelentwicklungsprozess.