臨床試験とは何ですか?

臨床試験は、新しい医療アプローチが人々にどの程度効果があるかをテストする研究です。彼らは、非常に特殊な方法で新薬の相対的な安全性と有効性をテストします。

スポンサー（通常は政府の保健機関または大手製薬会社）は、まず臨床試験設計を専門とする研究チームと連携して臨床試験（プロトコル）を設計します。プロトコールでは、対象集団を選択し、実施する方法の詳細と各部分が必要な理由を説明します。

次に、倫理委員会は、Good Clinical Practice (GCP) と呼ばれる国際品質基準に従って、リスクと潜在的な利点を比較検討して、プロトコルの実施の倫理的側面を評価します。委員会がプロトコールを承認した場合、臨床試験が実施される可能性があります。

次に、臨床研究者 (通常は病院の医師) が適格なボランティア (特定の症状を持つ特定の人口統計) を募集し、対照グループと検査グループに分けます。試験グループは実験的治療を受け、対照群は受けません（プラセボまたは通常の治療を受けます）。

次に、監督下で治療を実施し、医療データ (バイタルサイン、血液/組織薬物濃度、症状の変化、副作用、転帰) を収集します。事前に定義された期間が経過すると治験は終了し、収集されたデータは治験依頼者に送信され、治験依頼者は統計分析を行って結論に達します。

新薬の開発

新薬が市場に投入される前に、少なくとも 4 つのフェーズを経ます (各フェーズは異なる目標を持つ臨床試験です)。

薬力学および薬物動態（吸収、分布、代謝、排泄）
安全性スクリーニング（安全性、投与量、一般的な副作用の特定）
有効性とプラセボ（有効性とあまり一般的ではない副作用）
大規模なサンプル (1,000 ～ 3,000、他の医薬品との比較、追加の安全性情報の収集) での安全性と有効性の検証。

その数は増え続けていますが、2013年のフォーブスの分析によると、大手製薬会社は5つの薬につき約8億ドルを支払い、約10年かかります。さらに、前臨床段階を通過できるのは 20% 未満であり、市場に出すために必要な 4 つの段階すべてを通過できるのは約 XNUMX% のみです。

黄金の標準は、二重盲検プラセボ対照ランダム化臨床試験です。用語 ランダム化 これは、患者が対照群と試験群に偶然割り当てられることを意味します。 ダブルブラインド これは、スポンサーだけが真実を知っていることを意味します。臨床研究者も患者も、自分が実験的治療を受けたのかプラセボを受けたのかを知りません。プラセボは、病気に対して何の身体的作用も持たない物質ですが、特定の人に病状の改善を知覚させる (そして非常にまれに実際に引き起こす) 可能性があります。

倫理的理由により、多くの研究では対照群が代わりに定期的な治療を受けます。これによりテスト結果が混乱し、統計的有意性を達成するにはより大きなサンプルサイズ (より多くの人数) が必要になります。しかし、プラセボを投与するということは、患者に役立つ可能性のある薬の投与を欺いて拒否することを意味します。非倫理的であることは間違いありませんが、新薬開発においては依然としてプラセボ臨床試験が一般的です。

臨床試験では、あなたが選択することはできません。

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臨床試験の 3.5 分の概要。

典型的な医薬品開発プロセスを 15.5 分で概説します。