Mikä on kliininen tutkimus?

Kliiniset kokeet ovat tutkimuksia, joissa testataan, kuinka hyvin uudet lääketieteelliset lähestymistavat toimivat ihmisillä. He testaavat uusia lääkkeitä suhteellisen turvallisuuden ja tehokkuuden suhteen hyvin erityisellä tavalla.

Sponsori (yleensä valtion terveysvirasto tai suuri lääkeyhtiö) suunnittelee ensin kliinisen tutkimuksen (protokollan) yhteistyössä kliinisten kokeiden suunnitteluun erikoistuneen tutkimusryhmän kanssa. Protokolla valitsee kohdejoukon, yksityiskohtaisesti suoritettavat menetelmät ja miksi kukin osa on tarpeellinen.

Tämän jälkeen eettinen toimikunta arvioi protokollan suorittamisen eettisen puolen – punnitsee riskit ja mahdolliset hyödyt kansainvälisen laatustandardin, Good Clinical Practice (GCP) mukaisesti. Jos komitea hyväksyy tutkimussuunnitelman, kliininen tutkimus voidaan suorittaa.

Seuraavaksi kliiniset tutkijat (yleensä lääkärit sairaalassa) värväävät soveltuvia vapaaehtoisia (tietty demografinen, jolla on tietty sairaus) ja jakavat heidät kontrolli- ja testiryhmiin. Koeryhmä saa kokeellisen hoidon ja kontrolli ei (saa lumelääkettä tai säännöllistä hoitoa).

Sitten he suorittavat hoidon valvonnassa ja keräävät lääketieteellisiä tietoja (elintoiminnot, veren/kudosten lääkepitoisuudet, muutokset oireissa, sivuvaikutukset ja lopputulos). Ennalta määrätyn ajanjakson jälkeen koe päättyy ja kerätyt tiedot lähetetään sponsorille, joka sitten suorittaa tilastollisen analyysin ja tekee johtopäätökset.

Uuden lääkkeen kehittäminen

Ennen kuin uusi lääke voi tulla markkinoille, se käy läpi vähintään 4 vaihetta (jokainen kliininen tutkimus, jolla on eri tavoite):

• farmakodynamiikka ja farmakokinetiikka (imeytyminen, jakautuminen, metaboloituminen ja erittyminen)
• turvallisuusseulonta (turvallisuus, annokset, yleisten sivuvaikutusten tunnistaminen)
• tehokkuus vs. lumelääke (tehokkuus ja vähemmän yleiset sivuvaikutukset)
• turvallisuuden ja tehokkuuden todentaminen suurella otoksella (1,000 3,000–XNUMX XNUMX; vertailu muihin lääkkeisiin ja kerätä lisätietoa turvallisuudesta).

Luvut kasvavat jatkuvasti, mutta vuoden 2013 Forbesin analyysi osoittaa, että suuret lääkeyhtiöt maksavat noin 5 miljardia dollaria lääkettä kohden ja kestää noin 8 vuotta. Lisäksi alle 10 % läpäisee prekliinisen vaiheen ja vain noin 20 % läpäisee kaikki 4 vaihetta, jotka tarvitaan markkinoille pääsyyn.

Kultainen standardi on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu satunnaistettu kliininen tutkimus. Termi satunnaistettu tarkoittaa, että potilaat määrätään sattumalta kontrolli- ja testiryhmiin. Kaksoissokko tarkoittaa, että vain sponsori tietää totuuden – eivät kliiniset tutkijat tai potilaat tiedä, ovatko he saaneet kokeellista hoitoa vai lumelääkettä. Plasebo on aine, jolla ei ole fyysistä aktiivisuutta sairautta vastaan, mutta joka voi saada tietyt henkilöt havaitsemaan (ja hyvin harvoin aiheuttaa) sairauden paranemisen.

Eettisistä syistä johtuen monissa tutkimuksissa kontrolliryhmä saa sen sijaan säännöllistä hoitoa. Tämä hämmentää testituloksia ja vaatii suurempia otoksia (enemmän ihmisiä) saavuttaakseen tilastollisen merkityksen. Lumeen antaminen tarkoittaa kuitenkin sitä, että potilailta evätään petollisesti lääke, joka voi auttaa heitä. Vaikka luultavasti epäeettisiä, kliiniset lumelääketutkimukset ovat edelleen yleisiä uusien lääkkeiden kehittämisen aikana.

Kliinisissä tutkimuksissa et tee valintaa.

Lue lisää näistä suuren monikansallisen lääkeyhtiön Rochen (mainos)videoista.

3.5 minuutin katsaus kliinisistä tutkimuksista.

15.5 minuutin katsaus tyypilliseen lääkekehitysprosessiin.