Wat is een klinische proef?
Klinische onderzoeken zijn onderzoeksstudies die testen hoe goed de nieuwe medische benaderingen bij mensen werken. Ze testen nieuwe medicijnen op een heel specifieke manier op relatieve veiligheid en effectiviteit.
De sponsor (meestal een overheidsinstantie op het gebied van de gezondheidszorg of een groot farmaceutisch bedrijf) ontwerpt eerst de klinische proef (protocol) in coördinatie met het onderzoeksteam dat gespecialiseerd is in het ontwerp van klinische proeven. Het protocol selecteert de doelgroep, beschrijft de methoden die zullen worden uitgevoerd en waarom elk onderdeel noodzakelijk is.
Vervolgens evalueert de ethische commissie de ethische kant van de uitvoering van het protocol – waarbij de risico’s en potentiële voordelen worden afgewogen volgens een internationale kwaliteitsnorm genaamd Good Clinical Practice (GCP). Als de commissie het protocol aanvaardt, kan de klinische proef worden uitgevoerd.
Vervolgens werven de klinische onderzoekers (meestal artsen in een ziekenhuis) in aanmerking komende vrijwilligers (specifieke demografische groepen met een bepaalde aandoening) en verdelen ze in controle- en testgroepen. De testgroep krijgt de experimentele behandeling en de controlegroep niet (krijgt placebo of reguliere behandeling).
Vervolgens voeren ze de behandeling onder toezicht uit en verzamelen ze de medische gegevens (vitale functies, bloed-/weefselconcentraties van geneesmiddelen, veranderingen in symptomen, bijwerkingen en resultaat). Na een vooraf bepaalde periode eindigt het onderzoek en worden de verzamelde gegevens naar de sponsor gestuurd, die vervolgens statistische analyses uitvoert en conclusies trekt.
Een nieuw medicijn ontwikkelen
Voordat een nieuw medicijn op de markt kan komen, doorloopt het minimaal 4 fasen (elk een klinische proef met een ander doel):
- farmacodynamiek en farmacokinetiek (absorptie, distributie, metabolisatie en uitscheiding)
- veiligheidsscreening (veiligheid, doseringen, identificeren van vaak voorkomende bijwerkingen)
- werkzaamheid versus placebo (effectiviteit en minder vaak voorkomende bijwerkingen)
- verificatie van de veiligheid en effectiviteit op een grote steekproef (1,000-3,000; vergelijking met andere geneesmiddelen, en verzamelen van aanvullende veiligheidsinformatie).
De cijfers blijven stijgen, maar uit een analyse van Forbes uit 2013 blijkt dat grote farmaceutische bedrijven ongeveer 5 miljard dollar per medicijn betalen, en dat dit ongeveer 8 jaar duurt. Bovendien doorloopt minder dan 10% de preklinische fase, en slechts ongeveer 20% doorloopt alle vier de fasen die nodig zijn om op de markt te komen.
De gouden standaard is de dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie. De voorwaarde gerandomiseerd betekent dat patiënten bij toeval worden toegewezen aan controle- en testgroepen. Dubbel blind betekent dat alleen de sponsor de waarheid kent – noch de klinische onderzoekers, noch de patiënten weten of ze de experimentele behandeling of een placebo hebben gekregen. Placebo is een stof die geen fysieke activiteit tegen de ziekte heeft, maar die ervoor kan zorgen dat bepaalde personen een verbetering van een medische aandoening waarnemen (en zeer zelden daadwerkelijk veroorzaken).
Om ethische redenen krijgt in veel onderzoeken de controlegroep in plaats daarvan een reguliere behandeling. Dit verwart de testresultaten, waardoor grotere steekproeven (meer mensen) nodig zijn om statistische significantie te bereiken. Het geven van een placebo betekent echter dat je patiënten op bedrieglijke wijze een medicijn ontzegt dat hen kan helpen. Hoewel aantoonbaar onethisch, zijn klinische onderzoeken met placebo nog steeds gebruikelijk tijdens de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
Bij klinische onderzoeken maak je de keuze niet.
Ontdek meer met deze (promotie)video's van Roche, een groot multinationaal farmaceutisch bedrijf.
Een overzicht van 3.5 minuten van klinische onderzoeken.
Een overzicht van 15.5 minuten van het typische medicijnontwikkelingsproces.