¿Qué es un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos son estudios de investigación que prueban qué tan bien funcionan los nuevos enfoques médicos en las personas. Prueban nuevos medicamentos para determinar su relativa seguridad y eficacia de una manera muy específica.
El patrocinador (generalmente una agencia de salud gubernamental o una gran compañía farmacéutica) diseña primero el ensayo clínico (protocolo) en coordinación con el equipo de investigación especializado en el diseño de ensayos clínicos. El protocolo selecciona la población objetivo, detalla los métodos que se llevarán a cabo y por qué cada parte es necesaria.
Luego, el comité de ética evalúa el aspecto ético de la realización del protocolo, sopesando los riesgos y los beneficios potenciales de acuerdo con un estándar de calidad internacional llamado Buenas Prácticas Clínicas (GCP). Si el comité acepta el protocolo, se podrá realizar el ensayo clínico.
A continuación, los investigadores clínicos (normalmente médicos de un hospital) reclutan voluntarios elegibles (grupos demográficos específicos con una determinada afección) y los dividen en grupos de control y de prueba. El grupo de prueba recibe el tratamiento experimental y el control no (recibe placebo o tratamiento regular).
Luego administran el tratamiento bajo supervisión y recopilan los datos médicos (signos vitales, concentraciones de fármacos en sangre/tejidos, cambios en los síntomas, efectos secundarios y resultados). Después de un período predefinido, la prueba finaliza y los datos recopilados se envían al patrocinador, quien luego realiza un análisis estadístico y llega a conclusiones.
Desarrollando un nuevo medicamento
Antes de que un nuevo medicamento pueda ingresar al mercado, pasa por un mínimo de 4 fases (cada una de las cuales es un ensayo clínico con un objetivo diferente):
- Farmacodinámica y farmacocinética (absorción, distribución, metabolización y excreción).
- evaluación de seguridad (seguridad, dosis, identificación de efectos secundarios comunes)
- eficacia versus placebo (efectividad y efectos secundarios menos comunes)
- verificación de la seguridad y eficacia en una muestra grande (1,000-3,000; comparación con otros medicamentos y recopilación de información de seguridad adicional).
Las cifras siguen aumentando, pero el análisis de Forbes de 2013 muestra que las grandes empresas farmacéuticas pagan alrededor de 5 mil millones de dólares por medicamento, y esto lleva unos 8 años. Además, menos del 10% pasa la fase preclínica y solo alrededor del 20% pasa las 4 fases necesarias para salir al mercado.
El estándar de oro es el ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego. El término aleatorizado Significa que los pacientes son asignados al azar a los grupos de control y de prueba. Doble ciego significa que sólo el patrocinador sabe la verdad; ni los investigadores clínicos ni los pacientes saben si han recibido el tratamiento experimental o el placebo. El placebo es una sustancia que no tiene actividad física contra la enfermedad, pero que puede hacer que ciertas personas perciban (y muy raramente causen) una mejora en una condición médica.
Por razones éticas, en muchos estudios el grupo de control recibe un tratamiento regular. Esto confunde los resultados de las pruebas, lo que requiere tamaños de muestra más grandes (más personas) para alcanzar significación estadística. Sin embargo, dar placebo significa negar engañosamente a los pacientes un medicamento que puede ayudarlos. Aunque podría decirse que son poco éticos, los ensayos clínicos con placebo siguen siendo comunes durante el desarrollo de nuevos fármacos.
En los ensayos clínicos, usted no toma la decisión.
Descubra más con estos vídeos (promocionales) de Roche, una gran empresa farmacéutica multinacional.
Una descripción general de 3.5 minutos de los ensayos clínicos.
Una descripción general de 15.5 minutos del proceso típico de desarrollo de fármacos.