O que é um ensaio clinico?

Os ensaios clínicos são estudos de investigação que testam quão bem as novas abordagens médicas funcionam nas pessoas. Eles testam novos medicamentos quanto à segurança e eficácia relativas de uma forma muito específica.

O patrocinador (geralmente uma agência governamental de saúde ou uma grande empresa farmacêutica) primeiro elabora o ensaio clínico (protocolo) em coordenação com a equipe de pesquisa especializada no desenho do ensaio clínico. O protocolo seleciona a população-alvo, detalha os métodos que serão realizados e porque cada parte é necessária.

Em seguida, o comitê de ética avalia o lado ético da execução do protocolo – pesando os riscos e benefícios potenciais de acordo com um padrão de qualidade internacional denominado Boas Práticas Clínicas (GCP). Caso o comitê aceite o protocolo, o ensaio clínico poderá ser realizado.

Em seguida, os investigadores clínicos (normalmente médicos de um hospital) recrutam voluntários elegíveis (demográficos específicos com uma determinada condição) e dividem-nos em grupos de controlo e de teste. O grupo teste recebe o tratamento experimental e o controle não (recebe placebo ou tratamento regular).

Eles então administram o tratamento sob supervisão e coletam os dados médicos (sinais vitais, concentrações de medicamentos no sangue/tecidos, alterações nos sintomas, efeitos colaterais e resultados). Após um período pré-definido, o ensaio termina e os dados recolhidos são enviados ao patrocinador, que então realiza a análise estatística e chega às conclusões.

Desenvolvendo um novo medicamento

Antes de um novo medicamento poder entrar no mercado, ele passa por um mínimo de 4 fases (cada uma um ensaio clínico com um objetivo diferente):

• farmacodinâmica e farmacocinética (absorção, distribuição, metabolização e excreção)
• triagem de segurança (segurança, dosagens, identificação de efeitos colaterais comuns)
• eficácia vs. placebo (eficácia e efeitos colaterais menos comuns)
• verificação da segurança e eficácia numa grande amostra (1,000-3,000; comparação com outros medicamentos e recolha de informações adicionais de segurança).

Os números continuam a aumentar, mas a análise da Forbes de 2013 mostra que as grandes empresas farmacêuticas pagam cerca de 5 mil milhões de dólares por medicamento, e demora cerca de 8 anos. Além disso, menos de 10% passam na fase pré-clínica e apenas cerca de 20% passam em todas as 4 fases necessárias para chegar ao mercado.

O padrão ouro é o ensaio clínico randomizado duplo-cego controlado por placebo. O termo randomizado significa que os pacientes são designados para grupos de controle e teste por acaso. Duplo cego significa que apenas o patrocinador sabe a verdade – nem os investigadores clínicos nem os pacientes sabem se receberam o tratamento experimental ou o placebo. Placebo é uma substância que não tem atividade física contra a doença, mas pode fazer com que certos indivíduos percebam (e muito raramente causem) uma melhora em uma condição médica.

Por razões éticas, em muitos estudos o grupo de controle recebe tratamento regular. Isso confunde os resultados dos testes, exigindo amostras maiores (mais pessoas) para alcançar significância estatística. No entanto, administrar placebo significa negar enganosamente aos pacientes um medicamento que possa ajudá-los. Embora indiscutivelmente antiéticos, os ensaios clínicos com placebo ainda são comuns durante o desenvolvimento de novos medicamentos.

Nos ensaios clínicos, você não faz a escolha.

Saiba mais com estes vídeos (promocionais) da Roche, uma grande empresa farmacêutica multinacional.

Uma visão geral de 3.5 minutos dos ensaios clínicos.

Uma visão geral de 15.5 minutos do processo típico de desenvolvimento de medicamentos.